ヒトゲノムの配列情報が明らかにされてから既に10年以上が過ぎ、個人のゲノム情報を医療に役立てる のも夢ではなくなりつつあります。また、ゲノム情報の膨大な知見を有効に活用することは、生命科学や 医療のさらなる発展においても極めて重要な課題です。細胞中で安定に複製・分配・維持されるヒト人工 染色体は、ゲノム編集(CRISPR/Cas9)や既存ウィルスベクターでは困難な巨大遺伝子や多数遺伝子を細胞 へ導入するベクターとしても高い利用価値があります。ヒト人工染色体に搭載した遺伝子の発現を制御す ることで細胞のもつ多彩な機能を引き出し、これを遺伝子治療・再生医療や有用タンパク質の生産、ある いはモデル動物を用いた創薬へと利用する試みが行われています。これまでかずさDNA研究所は千葉県の支 援を受け、人工染色体の研究を行ってきました。本会議では、ヒト人工染色体の技術開発から、これらを 用いた医療・創薬を目指した応用研究、事業化など、かずさDNA研究所、鳥取大学、千葉大学の取り組みに ついて報告します。